FDA schvaľuje prvý liek určený na spomalenie kognitívneho poklesu spôsobeného Alzheimerovou chorobou

Úrad pre potraviny a liečivá v pondelok schválené prvá liečba Alzheimerovej choroby mala za cieľ spomaliť kognitívny úpadok, čo je krok vítaný pacientmi a zástancami, ale ostro kritizovaný ostatnými, ktorí tvrdili, že neexistuje dostatok dôkazov, že liek funguje.



Sledovač a mapa prípadov koronavírusu v USAŠípkaVpravo

Liek nazývaný aducanumab je prvým liekom na Alzheimerovu chorobu, ktorý je navrhnutý tak, aby zmenil priebeh ochorenia spomalením zhoršovania funkcie mozgu – nielen na zmiernenie symptómov. Od roku 2003 nebola schválená žiadna liečba Alzheimerovej choroby, čo odráža mimoriadne vysokú mieru zlyhania liekov vyvinutých na túto chorobu.

Ale vo výslovnom uznaní neistoty o účinnosti lieku FDA neudelil liek úplný súhlas. Namiesto toho agentúra schválila liek - jeho obchodná značka bude Aduhelm - na základe jeho schopnosti znižovať zhluky amyloidu beta v mozgu, čo je charakteristickým znakom choroby. Nariadil výrobcovi lieku, biotechnologickému gigantovi Biogen, aby vykonal štúdiu po schválení, ktorá potvrdí, že liek skutočne spomaľuje zhoršovanie kognitívnych funkcií. Ak liek neposkytuje takýto klinický prínos, schválenie FDA môže byť odobraté.



Príbeh reklamy pokračuje pod inzerátom

Patrizia Cavazzoni, riaditeľka Centra pre hodnotenie a výskum liekov FDA, uviedla, že úradníci sa domnievajú, že je primerane pravdepodobné, že zníženie amyloidných zhlukov prinesie pacientom dôležité výhody.

prečo ešte t FDA neschválila vakcíny

Pondelkové rozhodnutie FDA bolo najviac sporné v rokoch a nasledovala dlhotrvajúca diskusia medzi výskumníkmi, lekármi, pacientmi a zástancami o tom, či liek funguje – dôsledok komplikovanej histórie lieku. Jedným z najväčších bodov nezhody je, či zníženie amyloidu beta, lepkavej zlúčeniny, o ktorej mnohí vedci veria, že poškodzuje komunikáciu medzi mozgovými bunkami a nakoniec ich zabíja, vedie k spomaleniu kognitívneho poklesu.

Advokačné skupiny a pacienti chválili rozhodnutie FDA, odvolávajúc sa na nedostatok liekov na pomoc pacientom a povedali, že schválenie by podnietilo novoobjavený záujem a investície do výskumu terapií progresívnej, terminálnej choroby a poskytlo pacientom cenný čas na to, aby mohli byť so svojimi rodinami a vykonávať každodenné úlohy. .

Príbeh reklamy pokračuje pod inzerátom

Rozhodnutie je víťazstvom pre ľudí žijúcich s Alzheimerovou chorobou a ich rodiny, povedal Harry Johns, prezident a výkonný riaditeľ Alzheimerovej asociácie.

Jeff Borghoff, 57, ktorému pred piatimi rokmi diagnostikovali skoré štádium Alzheimerovej choroby a v klinických štúdiách dostával aducanumab, vyjadril nadšenie z rozhodnutia FDA.



Toto sú epické správy, povedal Borghoff, obyvateľ Forked River, NJ, ktorý droge pripisuje zásluhy na udržaní stabilného stavu. Teraz možno budem mať čas sledovať, ako sa moje deti vydávajú. Moja žena povedala: ‚Teraz mám s tebou viac času.‘

Kritici však rozhodnutie napadli a tvrdili, že údaje o účinnosti lieku sú slabé a že schválenie FDA predstavuje nebezpečnú zníženie štandardov v reakcii na tlak pacientov a advokačných skupín.

Príbeh pokračuje pod inzerátom

Som prekvapený a sklamaný, povedal G. Caleb Alexander, internista a epidemiológ na Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health a člen poradného výboru FDA, ktorý minulý rok na jeseň ostro odmietol tento liek.

Reklama

Myslím si, že tento produkt bol poháňaný veľkosťou nenaplnenej potreby, ktorá je obrovská, povedal. Neuspokojené potreby však nemôžu prekonať regulačné normy a obávam sa, že v tomto prípade môžu mať.

Alexander tiež poznamenal, že iné lieky znižujúce amyloid nepreukázali zlepšenie kognície – čo je bod, ktorý spochybnili úradníci FDA, ktorí uviedli, že štúdia internej agentúry naznačila, že odstránenie zhlukov amyloidu môže byť pre pacientov užitočné.

Príbeh pokračuje pod inzerátom

Public Citizen, dozorná skupina a častý kritik FDA, vo vyhlásení v pondelok uviedol, že úzka spolupráca agentúry s Biogenom pred a po podaní žiadosti spoločnosti o schválenie nebezpečne ohrozila integritu kontroly agentúry.

hnedobiely výtok

Cavazzoni z FDA povedala, že je spokojná, že interakcia medzi personálom a spoločnosťou bola vhodná a potrebná vzhľadom na otázky FDA a zložitosť aplikácie Biogenu.

Reklama

Intravenózna liečba Alzheimerovu chorobu nevylieči ani ju nezvráti. V pondelok spoločnosť Biogen uviedla, že bude účtovať 56 000 dolárov ročne za pacienta, čím sa pre spoločnosť stane trhákom a pridá miliardy dolárov na kartu zdravia krajiny. Jej akcie vzrástli o 38 percent.

Príbeh pokračuje pod inzerátom

Bostonská skupina, ktorá hodnotí hodnotu liečby – Inštitút pre klinické a ekonomické hodnotenie – tento rok uviedla, že ak má byť aducanumab nákladovo efektívny, mal by mať cenu 2 500 až 8 000 dolárov ročne na pacienta.

Medicare pravdepodobne ponesie veľkú časť nákladov na liek vzhľadom na vek ľudí s Alzheimerovou chorobou, ale neuviedol svoje plány na pokrytie. Súkromní platitelia budú pod silným tlakom, aby zaplatili za ošetrenie, ale môžu stlačiť cenu. Zatiaľ nie je jasné, koľko budú musieť pacienti na štátnom alebo súkromnom poistení zaplatiť v rámci zdieľania nákladov.

Reklama

Liečivo je monoklonálna protilátka, proteín vyrobený v laboratóriu, ktorý sa môže viazať na látky - v tomto prípade na zhluky amyloidu beta. Je určený na spustenie imunitnej odpovede, ktorá redukuje plaky.

Príbeh pokračuje pod inzerátom

O 6,2 milióna Podľa Alzheimerovej asociácie majú Američania Alzheimerovu chorobu, ktorej počet sa podľa odhadov do roku 2050 viac ako zdvojnásobí, s výnimkou prelomov v liečbe.

Liek bol testovaný na ľuďoch s najskorším štádiom ochorenia – na tých s miernym kognitívnym poškodením alebo s demenciou v počiatočnom štádiu, ktorí podstúpili testovanie na potvrdenie prítomnosti amyloidných zhlukov v ich mozgu. Niekoľko lekárov v pondelok uviedlo, že sa pripravujú ponúknuť liek svojim pacientom a pri užívaní lieku sa zamerajú na túto populáciu. Spoločnosť Biogen v pondelok uviedla, že až 2 milióny ľudí v Spojených štátoch môžu mať nárok na liečbu.

Reklama

FDA neobmedzila, ktoré skupiny pacientov môžu liek dostať. Peter Stein, riaditeľ Úradu pre nové lieky v agentúre, v rozhovore povedal, že neexistuje žiadny konkrétny dôvod, prečo by redukcia amyloidných zhlukov prospela pacientom v jednom štádiu ochorenia a nie v iných. Povedal, že lekári by mali diskutovať o liekoch so svojimi pacientmi a rozhodnúť o najlepšom postupe.

Príbeh pokračuje pod inzerátom

Ronald C. Petersen, riaditeľ Centra pre výskum Alzheimerovej choroby na Mayo Clinic, označil podmienečné schválenie FDA za dobrý výsledok komplikovanej situácie. Povedal, že toto rozhodnutie znamená, že pacienti budú môcť dostať liečbu mimo klinických skúšok, ale vzhľadom na nejednoznačný charakter údajov o účinnosti bude musieť spoločnosť vykonať ďalšiu skúšku, ktorá dokáže, že terapia funguje.

Ak by FDA vyžadoval takúto skúšku pred udelením súhlasu, povedal, že liek by nebol dostupný pacientom mimo štúdií počas ďalších troch až piatich rokov, čo je výsledok, ktorý považuje za nežiaduci. Tiež predpovedal, že Aduhelm bude v nadchádzajúcich rokoch len jedným prvkom v arzenáli proti Alzheimerovej chorobe, pretože výskumníci vyvíjajú kombinácie, ktoré sú účinnejšie ako jednotlivé lieky.

môžu očkovaní ľudia darovať krv
Reklama

Jason Karlawish, neurológ z Perelman School of Medicine na Pensylvánskej univerzite, mal úplne iný názor. Napísal 30. mája stĺpec pre Stat, spravodajskú stránku, ktorá pokrýva medicínu a zdravie, že by nepredpisoval aducanumab, ak by bol schválený, pretože údaje boli neúplné a terapia nebola riadne preštudovaná.

Príbeh pokračuje pod inzerátom

V pondelok, po oznámení FDA, vyjadril pokračujúce výhrady voči lieku, ale povedal, že o ňom bude diskutovať so svojimi pacientmi a bude rešpektovať ich výber. Povedal však, že niektorí pacienti a kolegovia vyjadrili nespokojnosť s rozhodnutím FDA a povedal, že dôkazy o znížení amyloidu a zlepšení kognície sú slabé. Karlawish tiež povedal, že sa obáva, že bude ťažké vykonať následnú štúdiu o lieku, keď bude široko dostupný mimo klinických skúšok.

FDA využil svoje zrýchlený program schvaľovania mnohokrát pre lieky proti rakovine, napríklad eliminačné terapie, ktoré zmenšujú nádory a potom vyžadujú následnú štúdiu, ktorá ukáže, či liek zlepšuje prežitie. Ale prinútiť farmaceutické spoločnosti, aby splnili mandát na vykonávanie štúdií po schválení, bolo niekedy ťažké a agentúra niekedy pomaly vytiahla schválené lieky z trhu, aj keď následné štúdie zlyhali alebo neboli dokončené.

Reklama

Droga prešla po kamenistej ceste. V roku 2019 Biogen zastavené dve štúdie v neskoršom štádiu v polovici po hodnotení dospeli k záveru, že štúdie nedosiahnu svoje ciele spomalenia kognitívneho a funkčného poškodenia u pacientov s Alzheimerovou chorobou. V ostrom obrate však analýza spoločnosti s dodatočnými údajmi zverejnenými o niekoľko mesiacov neskôr dospela k inému záveru.

V jednej z klinických skúšok táto analýza zistila, že ľudia, ktorým bol podávaný liek, klesali o 22 percent pomalšie ako tí, ktorí dostávali placebo. Ďalšia štúdia nedokázala dosiahnuť svoj cieľ, hoci spoločnosť povzbudili údaje od podskupiny účastníkov štúdie, ktorí dostali viac lieku. Spoločnosť Biogen dospela k záveru, že kľúčom k účinnosti bolo podávanie dostatočne vysokej dávky pacientom na dostatočne dlhý čas.

Kritici však uviedli, že údaje boli vybrané tak, aby liek vyzeral lepšie, ako bol. Na prudkom stretnutí minulú jeseň, poradný výbor FDA odporučil proti schváleniu lieku a tvrdo pokarhal kontrolný personál agentúry za takú silnú podporu lieku a úzko spolupracujúci s firmou.

Ale priaznivci drogy v pondelok boli vo vytržení z toho, čo nazývali zlomovým momentom po rokoch zdrvujúcich sklamaní v snahe nájsť spôsob, ako liečiť ničivú chorobu.

Michel Vounatsos, generálny riaditeľ spoločnosti Biogen, nazval toto rozhodnutie historickým momentom, ktorý zmení liečbu ľudí trpiacich Alzheimerovou chorobou a podnieti neustále inovácie v nasledujúcich rokoch.

Schválenie podporuje dlho diskutovanú teóriu navrhnutú začiatkom 90. rokov, že zacielenie na amyloidné plaky môže byť účinným spôsobom liečby Alzheimerovej choroby. Kritici sa sťažovali, že zameranie sa na amyloid vytlačilo prácu na iných dôležitých prístupoch, ako je zacielenie na proteín nazývaný tau alebo skúmanie úlohy zápalu.

Prečo je dôležité niečo povedať, ak príbuzný vykazuje príznaky Alzheimerovej choroby

Podporovatelia odpovedajú, že hoci by sa mali využívať viaceré prístupy, schválenie aducanumabu ukazuje, že liečba antiamyloidmi môže byť prospešná.

Aduhelm môže niekedy spôsobiť vedľajšie účinky, povedal FDA, vrátane dočasného opuchu mozgu, ktorý zvyčajne nespôsobuje príznaky, hoci niektorí ľudia môžu mať bolesti hlavy, zmätenosť alebo závrat. Ďalšími potenciálnymi komplikáciami sú drobné bodky krvácania v mozgu a dezorientácia.

Spoločnosť Biogen uviedla, že má 600 miest po celej krajine pripravených podávať liek.

Čítaj viac

Viac úmrtí na Alzheimerovu chorobu a iné demencie v roku 2020, uvádza správa

kedy fda schválila pfizer

Rozsiahla globálna štúdia na skúmanie súvislostí medzi COVID-19 a kognitívnym poklesom